사업 내용
RNA 치환효소(Trans-splicing ribozyme) 기술을 이용해 질환 관련 RNA를 표적 치환하여 치료 효과를 유도하는 유전자치료제를 자체 개발하는 부문이다. 대표 파이프라인은 다음과 같다.
- RZ-001 — 항암 유전자치료제(간세포암·교모세포종). hTERT mRNA 표적, 아데노바이러스 5형 전달. 한국 식약처·미국 FDA 임상 1/2a·1b/2a상 진행 중, FDA 패스트트랙·희귀의약품 지정.
- RZ-003 — 알츠하이머병 유전자치료제. APOE4 RNA를 APOE2/APOE3ch로 편집·교정, AAV 전달. 비임상 단계.
- RZ-004 — 유전성 망막색소변성증(AdRP) 치료제. 로돕신(RHO) 돌연변이 RNA 교정. 호주 TGA 임상 1/2a상 IND 승인.
- 유전성 난청 치료제 — Eli Lilly와 공동연구(비공개).
매출 및 수익성 추이
| 연도 | 매출 (억 원) | 영업이익 (억 원) | 영업이익률 | 전사 매출 비중 |
|---|---|---|---|---|
| 2025 | 0.9(연구용역 등, RZ-003 등) | - | - | 약 11.6% |
| 2024 | 0 | - | - | - |
| 2023 | 1.4 | - | - | 100% |
주요 제품·서비스
경쟁 현황
교모세포종·간세포암 등은 Best-in-Class 치료제가 부재한 미충족 의료수요가 큰 영역으로, 텔로머라제(hTERT) 표적 유전자치료제라는 차별화된 접근법을 보유. 알츠하이머·유전성 망막질환 분야는 근원 치료제(disease-modifying therapy) 부재 시장을 겨냥.
KPI
- 임상 승인 건수(한국 식약처·미국 FDA·호주 TGA)
- FDA 패스트트랙·희귀의약품·동정적 사용(EAP) 지정 건수
- 특허 등록 국가 수(한국·미국·일본·호주 등)