개요
알츠하이머병의 유전적 위험인자인 아포지단백 E4(APOE4) 유전자 RNA를 이로운 인자로 알려진 APOE2 또는 APOE3ch로 편집·교정하는 유전자치료제. 아데노-부속 바이러스(AAV)를 이용해 생체 내 전달한다. APOE4 보유 환자군(초기 알츠하이머 환자의 약 40%)을 주요 타깃으로 한다.
개발 현황
- APOE RNA 특이 표적 트랜스-스플라이싱 라이보자임 구조체 최적화 및 비임상 단계
- 특허 등록: 한국(2021.10), 호주(2025.02)
시장 포지셔닝
현재 알츠하이머 치료제 시장은 증상 완화 목적 약물 중심으로, 질병 진행 이전 단계를 겨냥한 근원 치료제(disease-modifying therapy)는 부재한 상황에서 First-in-Class 신약 개발을 목표로 함.