개요
광수용체 세포에서 특이적으로 발현하는 로돕신(RHO) 돌연변이 유전자 RNA를 표적하여 정상
로돕신 RNA로 편집·교정하는 유전자치료제. 아데노-부속 바이러스 5 혈청형을 이용해 생체 내
전달한다. 상염색체 우성 망막색소변성증(AdRP, 전체 망막색소변성증 환자의 약 1520%) 중
RHO 유전자 변이 환자군(AdRP의 약 27.930.7%)을 겨냥한다.
개발 현황
- 호주 연방의약품관리국(TGA) 임상 1/2a상 IND 승인
- 특허 등록: 한국(2022.05, 2023.04 분할특허), 미국(2022.11), 일본(2023.08)
- 멀티 RNA 교정 플랫폼 기반으로 다양한 RHO 돌연변이를 동시 타깃 가능
시장 포지셔닝
망막색소변성증은 진행성 유전성 망막질환으로 현재까지 의미 있는 치료제가 부재한 미충족 시장. 150개 이상 보고된 RHO 변이 타입을 단일 치료제로 폭넓게 커버할 수 있다는 기술적 차별성 보유.