개요
암세포의 8090%에서 발현되는 텔로머라제(hTERT) mRNA를 표적하여 항암 유전자 RNA로 치환,
암세포 특이적으로 항암 효과를 유도하는 유전자치료제. 아데노바이러스 5 혈청형을 이용해 생체 내
전달한다. 교모세포종 및 간세포암(BCLC stage BD)을 주요 적응증으로 개발 중이다.
개발 현황
- 한국 식약처·미국 FDA 임상 1/2a상(교모세포종), 1b/2a상(간세포암, 면역항암제 병용) 승인
- 미국 FDA 패스트트랙 지정, 희귀의약품(Orphan Drug) 지정, 동정적 사용(EAP) 승인
- 특허 등록: 한국(2021.05), 미국(2021.08), 일본(2022.04)
- 셀트리온·글로벌 제약기업과 면역/표적항암제 무상공급 병용임상협력 계약 체결
시장 포지셔닝
교모세포종은 Best-in-Class 치료제가 부재한 미충족 의료수요가 큰 암종으로, MGMT 비메틸화 환자군(전체 환자의 약 40~70%)에서 TMZ 저항성 문제를 겨냥한 새로운 치료 옵션.